El Manual Definitivo de inversiones de un genio de Wall Street - Capítulo 382

Después de que terminara la reunión del consejo…

Llamé inmediatamente a David.

—La aprobación ya salió. Por favor, comience de inmediato con la selección de pacientes.

David era alguien que ya conocía mi plan.

Siguiendo mis instrucciones, llevaba tiempo encargándose de los preparativos prácticos para el ensayo clínico con CRISPR.

Y acababa de accionar el último gatillo.

Desde la perspectiva de David —alguien que probablemente había estado contando los días hasta obtener la «aprobación final» del ensayo más que nadie—, aquel momento debía de ser profundamente conmovedor.

Pero entonces…

La línea al otro lado permaneció extrañamente silenciosa.

—¿David?

[—Ah, lo siento. Sí, te escuché.]

Su voz era apagada.

Después de un silencio incómodo, continuó.

«Han estado esperando.»

Aquello no era simplemente una cuestión de administrar un registro de pacientes.

Significaba prometer constantemente un mañana a pacientes que no tenían cura.

Seguramente había tenido que repetir palabras en las que ni él mismo podía creer del todo.

Incluso justo después de recibir la noticia de la muerte de alguien, habría tenido que darse la vuelta, ponerse frente a los pacientes que aún quedaban y volver a decir:

—Por favor, no pierdan la esperanza.

Por desesperada que fuera la situación, no podía permitir que aquella tenue llama de esperanza se apagara.

No hasta el día en que los ensayos clínicos finalmente comenzaran.

Y ese día era hoy.

Podía escuchar cómo su respiración temblaba al otro lado del teléfono.

[—Para ser sincero… nunca pensé que este día llegaría de verdad. No es que no confiara en ti, Sean, pero un ensayo clínico…]

Parecía dispuesto a atribuirme todo el mérito.

Lo corregí con calma.

—No. Si podemos comenzar el ensayo inmediatamente es gracias a ti, David.

No era simple cortesía.

Capital, tecnología, procedimientos administrativos…

Esas eran cosas de las que yo podía ocuparme.

Pero sin pacientes, un ensayo ni siquiera podía comenzar.

Ese era el mayor obstáculo de las enfermedades raras: encontrar y reunir a pacientes dispersos por todo el mundo.

Normalmente, solo ese proceso tardaba años.

Como mínimo, dos.

—Tu papel fue crucial, David.

[—Pero los pacientes son quienes no se rindieron y siguieron esperando. Y… sin ti tampoco habría sido posible.]

Eso también era cierto.

Yo había aportado el capital y la tecnología.

David había mantenido a los pacientes unidos durante años.

Y los propios pacientes habían resistido sin rendirse.

Si hubiera faltado cualquiera de las tres partes, el ensayo habría sido imposible.

En realidad, algo así casi nunca ocurría.

Porque los intereses y circunstancias de todos eran diferentes.

Pero esta vez, los tres habíamos terminado en el mismo lugar.

Y aquel era el resultado.

Sin embargo…

—Todavía no ha terminado. Más bien, esto es donde empieza de verdad.

No había tiempo para dejarse arrastrar por el sentimentalismo.

—No tenemos tiempo. Empieza inmediatamente con la selección de pacientes.

La capacidad del ensayo de Fase 1 era de apenas unas quince personas.

El problema era que, por la propia naturaleza de los ensayos clínicos, primero debían inscribirse pacientes en estado estable.

En otras palabras, los pacientes más desesperados serían precisamente quienes no resultarían seleccionados.

Si se incluían pacientes graves, sería difícil distinguir los efectos adversos del avance natural de la enfermedad, lo que perjudicaría el ensayo.

Tendrían que excluirlos y decirles que esperaran hasta la Fase 2 o la Fase 3.

Y elaborar esa lista era responsabilidad de David.

—Y Amelia…

Aunque ya había pasado bastante tiempo, aquel nombre todavía no me resultaba fácil de pronunciar.

«Amelia.»

Era el mismo nombre que el de mi primera paciente de ruleta rusa.

Por supuesto, solo coincidían en el nombre.

La Amelia a la que me refería ahora era una especialista en diseño clínico a la que había reclutado anteriormente.

—¿Está ocupada?

[—Revisaré su agenda.]

Amelia provenía de una pequeña empresa biotecnológica, pero su capacidad estaba fuera de toda duda.

Un ensayo diseñado por ella había conseguido la aprobación de la FDA en apenas tres años, estableciendo un récord.

Precisamente por eso la había reclutado.

En aquel momento estaba impulsando el segundo ensayo de otro tratamiento, pero…

Las prioridades habían cambiado.

—Envía a Amelia a Suiza.

La sede de CRISPR Medical estaba en Suiza.

Yo estaba allí por la reunión del consejo y pensaba quedarme un tiempo.

—Envía un jet privado. Tiene que llegar mañana.

Amelia llegó al día siguiente, tal como estaba previsto.

Sin siquiera deshacer su equipaje, aceptó la montaña de documentos clínicos preparados por CRISPR Medical y se encerró en una habitación aparte.

Sin protestar, se puso a trabajar de inmediato.

Mientras tanto, yo…

Miré al CEO.

Una «sala de guerra» era, en esencia, el centro de mando supremo de una guerra.

Para este proyecto, el consejo había aprobado un organismo separado llamado «Comité Especial del Ensayo Clínico de Castleman», y yo había sido nombrado presidente.

Además del mando general del ensayo, también se me habían delegado facultades ejecutivas dentro del ámbito necesario.

—En situaciones como esta, normalmente usamos la oficina del CEO como sala de guerra, pero…

Como el CEO también formaba parte del comité especial, su oficina fue designada naturalmente como sala de guerra.

El espacio se reorganizó rápidamente.

Cronogramas y listas de verificación cubrieron densamente todas las paredes.

El escritorio del CEO fue desplazado a una mesa lateral junto a la ventana, mientras que yo ocupé la mesa central de conferencias y la zona de sofás.

El objetivo del comité era uno solo.

Administrar el fármaco al primer paciente dentro de seis semanas.

Para conseguirlo, teníamos que correr como locos.

«Los procedimientos administrativos ya están resueltos, pero…»

La aprobación por «vía rápida» conseguida del Gobierno británico solo aceleraba la parte regulatoria.

Revisión prioritaria de la Solicitud de Ensayo Clínico, la CTA, y la promesa de que el comité de ética, el IRB, no la rechazaría.

Todo lo demás que fuera necesario preparar corría por nuestra cuenta.

Al principio, todo parecía avanzar sin problemas.

Los reguladores habían abierto la puerta, los pacientes estaban alineados y los médicos se encontraban preparados.

Entonces, el problema surgió desde un ángulo inesperado.

—¡Es físicamente imposible hacerlo en seis semanas! La producción de vectores y las instalaciones GMP están bien, pero… ¡no hay ningún espacio libre en las líneas estériles de llenado y acabado!

Nos habíamos quedado atascados en la etapa de «envasado» del medicamento.

Cuando puse una expresión que decía claramente: «¿Ni siquiera pueden resolver algo tan simple?», el responsable de fabricación se apresuró a explicar.

—Para producir el producto final de terapia celular que se administrará al paciente, debe ajustarse a una concentración específica dentro de una sala limpia estéril de grado A/B, luego llenarse, cerrarse y etiquetarse. Esto no es algo que pueda hacer una planta de formulación cualquiera.

Continuó:

—Para empezar, en Europa solo existen unas pocas instalaciones capaces de hacerlo, y casi todas están completamente reservadas para producción comercial de las grandes farmacéuticas y ensayos clínicos ya existentes. Simplemente no hay espacio para nosotros. Dicen que, como muy pronto, quizá se abra una o dos semanas a principios del próximo año…

—Entonces, ¿por qué no utilizamos una instalación fuera de Europa?

—Eso introduce riesgos logísticos y regulatorios, por lo que hacerlo dentro de seis semanas sería prácticamente imposible.

Teníamos que utilizar una instalación europea especializada.

Pero no había turnos disponibles.

Solo existía una solución.

Dinero.

—Compren un turno. Pueden ofrecer hasta cuatro veces el precio habitual.

Sin embargo, el responsable de fabricación negó con la cabeza.

—Eso… no es algo que pueda resolverse únicamente con dinero. En este campo, las relaciones pesan más que el precio unitario. Si alteran el calendario de producción de una gran farmacéutica con la que tienen un contrato a largo plazo y pierden el acuerdo completo… desde el punto de vista de una CMO, que una gran farmacéutica te incluya en su lista negra da más miedo que cualquier cantidad de dinero.

«Bueno, tiene sentido.»

Desde la perspectiva de una CMO, las grandes farmacéuticas eran clientes garantizados a largo plazo.

Por mucho dinero que ofreciéramos, lo más probable era que nos rechazaran.

Por medios normales, solo podíamos esperar al final de la fila.

Pensé durante un momento y luego pregunté:

—Entre esas grandes farmacéuticas, ¿está Allergan?

—¿Eh? Claro que sí… ¡Ah!

El responsable de fabricación dejó la frase a medias y abrió mucho los ojos.

Acababa de recordar que yo era un accionista importante y miembro del consejo de Allergan.

—Olvídense del problema del turno. Yo me ocuparé personalmente.

Me levanté y tomé inmediatamente el teléfono.

La llamada con el CEO de Allergan fue breve.

Vaciló ante mi petición de liberar un espacio, pero no se atrevió a negarse.

Sabía lo que podría ocurrir en la próxima junta de accionistas si se enfrentaba a mí.

«Menos mal que aseguré Allergan con anticipación.»

Era uno de esos momentos en que el trabajo previo daba sus frutos.

Pero, en cuanto resolvimos el problema de producción, llegó la siguiente crisis.

Esta también parecía trivial a primera vista.

—¡El transporte a Londres es complicado!

Logística.

—Estas terapias celulares y génicas necesitan camiones y contenedores de temperatura ultrabaja. Para empezar, no hay muchos vehículos especializados de ese tipo. Y como estamos a finales de año, hospitales y farmacéuticas…

El final de año ya era temporada alta para la logística.

De algún modo habíamos conseguido los vehículos especiales, pero no había espacio en los vuelos.

Había una solución más sencilla.

—Usen mi jet privado.

Ya tenía un avión personal.

Pero el rostro del responsable de logística palideció.

—No se pueden transportar materiales clínicos en un jet privado. El transporte de materiales clínicos está sujeto a regulaciones extremadamente estrictas. Solo pueden participar transportistas que cumplan con las GDP, las Buenas Prácticas de Distribución, y cualquier desviación de temperatura implica desecharlo todo. Además, toda la ruta debe quedar registrada mediante cadena de custodia…

—No estoy diciendo que lo metamos en un bolso de mano. Estoy diciendo que encuentren un método permitido por la regulación.

Después de correr de un lado a otro durante dos días, el responsable de logística regresó con una solución.

Una empresa global especializada en cadena de frío incorporaría nuestro jet privado como un «vuelo temporal de carga».

Ellos se encargarían de los contenedores validados de temperatura ultrabaja, los registradores de temperatura y toda la documentación.

Nosotros aportaríamos el avión y las horas de vuelo.

En términos simples, mi jet privado sería utilizado como un avión de carga chárter.

Después de una breve pero contundente «persuasión», incluso la MHRA británica terminó aprobándolo.

Sin embargo…

—Entonces hay que modificar la cabina…

Para utilizar el jet privado como transporte de carga, era necesario alterarlo.

Según los requisitos de la compañía de cadena de frío, una parte de la cabina tenía que convertirse en una zona de carga para contenedores de temperatura ultrabaja.

Al final, no nos quedó otra opción que desmontar la cama de la habitación interior.

Una obra maestra fabricada por artesanos suecos que solo producían unas pocas unidades al año, una cama de gravedad cero rellena con crin natural de caballo…

Todo tuvo que retirarse para instalar anclajes y paneles de alarma.

—¿De verdad está bien con esto?

—Sí, estoy bien.

Sinceramente, ver cómo mi preciado santuario se convertía en un almacén frigorífico no era agradable.

Pero…

«No se puede evitar.»

El hecho de tener un jet privado era precisamente lo que nos permitía intentar algo tan extremo.

También surgieron innumerables problemas menores.

—¡El sistema de datos clínicos debe controlarse en una sala de servidores local para cumplir con el 21 CFR Parte 11 y las directrices electrónicas de la EMA! Instalar eso tardaría al menos doce semanas…

—¿?

—No existe ninguna regulación que diga que solo se permita una instalación local. Usen la nube.

—Pero…

—Hay muchos lugares que ya utilizan EDC y RTSM basados en la nube. Cumplir el cronograma es la prioridad.

Trasladamos los servidores a la nube.

—La solución eCRF/EDC todavía no está lista… ¡No hay forma de cumplir el cronograma si tenemos que alinear toda la documentación CSV!

—Abandonen los estándares internos. Haré que una startup de tecnología sanitaria en la que he invertido se encargue de todo el desarrollo del eCRF/EDC basado en la nube y del paquete de validación. Ustedes solo definan las pantallas y los flujos de trabajo conforme al protocolo y entrégueselos.

Transferimos la solución y la plataforma a una startup en la que yo había invertido.

—¡Sean! La MHRA dice que necesita dos semanas adicionales para la revisión final de la validación…

—Yo me ocuparé.

Cuando era necesario, llamaba al secretario del Gabinete británico.

Cuando algo se atascaba, utilizaba dinero.

Cuando el dinero no funcionaba, utilizaba conexiones.

—¡Sean! Esta vez…

En algún momento, la sala de guerra comenzó poco a poco a sentirse como mi propia habitación.

Cada vez que entraba, todas las miradas se dirigían naturalmente hacia mí, y el orden de los informes comenzó a iniciar conmigo en lugar de con el CEO.

—Ya no sé si esta es mi oficina o el cuartel general temporal de Sean.

El CEO se quejó, pero…

—Entonces, ¿va a resolver usted el problema?

Ante esa sola frase, cerró la boca y nunca volvió a quejarse.

En fin.

Así…

Los preparativos clínicos siguieron avanzando de manera constante.

—Esto realmente está funcionando.

El personal de CRISPR Medical estaba maravillado, pero no era tan sorprendente.

No había nada imposible frente al dinero y el poder.

Entonces, cuando el caos se calmó un poco…

Por fin.

—Sean.

Amelia me llamó.

—¿Cuánto tiempo crees que llevará?

Esa fue la pregunta que hice en cuanto entré en la habitación de Amelia.

Ese era el punto central.

La terapia.

Amelia mostró una expresión ligeramente preocupada.

—Bueno… las cifras que voy a darte suponen que todo sale bien. Sin efectos adversos graves, sin solicitudes adicionales de datos por parte de los reguladores, sin problemas de fabricación… estoy excluyendo todas esas variables. Siendo realistas, la posibilidad de que no haya ningún contratiempo es inexistente.

—Lo sé. Entonces, ¿cuánto tiempo?

—La Fase 1 solo evalúa seguridad, así que el diseño es sencillo. El problema es que, por la naturaleza de las terapias celulares con CRISPR, cada cohorte requiere un periodo de observación prolongado…

Parecía a punto de explicarme una por una todas las fases clínicas, así que levanté una mano para interrumpirla.

—Escucharé la explicación después. Dame primero la conclusión.

—Suponiendo que no aparezcan efectos secundarios a largo plazo, que los datos de supervivencia sean limpios… y que todo se apruebe sin problemas.

Hizo una breve pausa.

—Con intervalos mínimos entre fases y revisiones aceleradas…

Vaciló durante un instante antes de decirlo.

—Ocho años. Y eso suponiendo que absolutamente todo salga perfecto.

Cerré los ojos con fuerza.

Porque el tiempo que me quedaba era de cinco años y tres meses.

Me faltaban alrededor de tres años.